FDA批准Erdafitinib用于转移性尿路上皮癌

美国食品药品监督管理局 (FDA)加速批准了erdafitinib(Balversa)用于局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的治疗。这些患者患有敏感的FGFR3或FGFR2基因改变,在含铂化疗期间或化疗后出现疾病进展且之后(包括12个月内)进展新辅助或辅助含铂化疗。这是FDA准予的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

研究报告BLC2001

Erdafitinib的批准是基于研究BLC2001 (一项多中心,开放标签,单组试验)的87名患者的数据。 这些患者患有局部晚期或转移性尿路上皮癌,且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展,同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。

患者接受(erdafitinib)的起始剂量为8mg每日一次,在第14天和第17天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者,剂量增加至9mg每日一次。有41%的患者起始剂量增加至9 mg每日一次。一直使用,直到患者疾病进展或出现不能耐受的毒性反应。

结果

主要疗效结果指标是根据《实体肿瘤反应评估标准》 1.1版确定的客观反应率(ORR)。

ORR为32.2%(95%置信区间[CI] = 22.4%–42.0%),其中2.3%的患者有完全缓解,29.9%的患者有部分缓解。 中位缓解时间为5.4个月(95%CI = 4.2-6.9个月)。缓解者包括之前使用抗PD-L1或PD-1药物治疗无效的患者,大约四分之一的参与者之前接受过抗PD-L1/ PD-1治疗。

不良反应

Erdafitinib可引起眼部疾病。 例如,据报道有25%的患者发生了中央性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱落,导致视野缺损。在至少40%的患者中报告的最常见的不良反应是血清磷酸盐增加,口腔炎,疲劳,血清肌酐增加,腹泻,口干,溶血,丙氨酸转氨酶增加,碱性磷酸酶增加和钠减少。